Новости из мира высоких технологий

Учёные впервые отредактировали геном непосредственно внутри живого человека



Сотрудники Детской больницы Бениоффа (UCSF Benioff Children’s Hospital) в Окленде впервые в США опробовали методику редактирования генома непосредственно в организме живого человека, а не путём введения ему заранее отредактированных клеток. Врачам пришлось пойти на столь рискованный шаг потому, что пациент страдал от неизлечимой генетической болезни, спасти от которой другими способами его не представлялось возможным. Пока рано судить о том, удалось ли докторам победить болезнь, так как первые результаты экспериментального лечения должны проявить себя примерно через два месяца.

Пациентом, согласившимся на рискованный метод лечения, стал Брайан Мэддокс, страдающий от синдрома Хантера. Это одна из форм мукополисахаридоза, редкое рецессивное Х-сцепленное генетическое заболевание, возникающее в результате дефицита ряда ферментов и приводящее к накоплению белково-углеводных комплексов и жиров в клетках. Как правило, оно проявляется у человека лишь в том случае, когда он наследует дефектный ген от обоих родителей. Болезнь постепенно начинает влиять на разные органы и ткани, а её признаки проявляются уже на втором году жизни человека.

Ранее синдром Хантера лечили исключительно симптоматически, при помощи трансплантации костного мозга и инъекций искусственных ферментов. Такая поддерживающая терапия обходится пациентам недёшево и стоит более 100 000 долларов в год. Врачи Оклендской детской больницы решились на экспериментальное лечение в случае с Брайаном Мэддоксом лишь потому, что он за свою жизнь перенёс более 25 операций по удалению всевозможных грыж, прорастаний кости в спинной мозг и прочих неприятных процедур. Разумеется, 44-летний мужчина был готов на что угодно, лишь бы получить шанс на выздоровление.

Главным отличием экспериментальной методики стал тот факт, что геном редактировался непосредственно в организме пациента. Ранее, напомним, редактирование происходило над клетками, извлекаемыми из организма, или вовсе выращенными отдельно. Что характерно, вместо популярной сегодня технологии генного редактирования CRISPR учёные использовали альтернативную – Zinc Finger Nuclease. Она подразумевает введение в организм обезвреженных вирусов, несущих в себе закодированный инструмент для редактирования генома. Инструмент синтезируется в клетках печени, после чего начинает активно править геном организма. При этом необходимо, чтобы как минимум в 1% клеток печени заработала правильная копия необходимого гена. В противном случае лечение окажется неэффективным.

Как мы уже говорили ранее, о результатах экспериментального лечения можно будет судить не ранее чем через два месяца. Сам Брайан Мэддокс прекрасно понимает, что этот эксперимент может закончиться ничем, но по-прежнему не теряет надежды на то, что его жизнь наконец-то станет хотя бы немного комфортнее и проще. По его словам, на протяжении 15 лет он ждал, когда учёные научатся редактировать человеческий геном и смогут его спасти. Что ж, пожелаем этому человеку удачи и будем надеяться, что лечение действительно пойдёт ему на пользу.


Источник: Учёные впервые отредактировали геном непосредственно внутри живого человека
Опубликовал:
Теги: Медицина Наука CRISPR Болезни Генетика Генная инженерия Геном болезнь Больница введение вирус

Комментарии (0)

Сортировка: Рейтинг | Дата
Пока комментариев к статье нет, но вы можете стать первым.
Написать комментарий:
Напишите ответ :
Учёные полагают, что существует ген, делающий человека «жаворонком»
Учёные полагают, что существует ген, делающий человека «жаворонком»
0
Новости высоких технологий 14:00 06 фев 2016
Беру обычную касторку, смешиваю с содой и наношу непосредственно на…
Беру обычную касторку, смешиваю с содой и наношу непосредственно на…
1
Интересный мир 21:50 16 янв 2018
Все о регулировке и обслуживании пластиковых окон Все о регулировке и обслуживании пластиковых окон
Редактирование генов замедлило развитие бокового амиотрофического склероза у мышей
Редактирование генов замедлило развитие бокового амиотрофического склероза у мышей
0
Новости высоких технологий 12:00 26 дек 2017
Учёные объяснили, почему домашние кошки опасны для здоровья человека
Учёные объяснили, почему домашние кошки опасны для здоровья человека
28
Дача сад огород и просто интересное 23:21 23 сен 2016
Татьяна Черниговская: «У человека 50 % общих генов с дрожжами! А это значит…»
Татьяна Черниговская: «У человека 50 % общих генов с дрожжами! А это значит…»
7
Интересный мир 05:03 21 май 2018
Первые генетически отредактированные младенцы будут рождены в Китае
Первые генетически отредактированные младенцы будут рождены в Китае
0
Новости высоких технологий 16:30 14 авг 2016
В США впервые отредактировали гены прямо в теле человека.
В США впервые отредактировали гены прямо в теле человека.
0
Интересности 16:46 21 ноя 2017
Женщина  изменила гены, чтобы замедлить старение организма или вовсе остановить его.
Женщина изменила гены, чтобы замедлить старение организма или вовсе остановить его.
12
Здесь только хорошие новости! 06:08 24 июл 2018
Учёные открыли упражнение номер один против старения
Учёные открыли упражнение номер один против старения
62
Человек познаёт мир 08:20 04 апр 2018
При сканировании тысячелетней мумии монаха его мозг выглядел как у живого человека
При сканировании тысячелетней мумии монаха его мозг выглядел как у живого человека
0
Интересный мир 10:50 19 июл 2017
Вредитель в горшке: учёные выяснили, как известное растение калечит людей
Вредитель в горшке: учёные выяснили, как известное растение калечит людей
9
Дача сад огород и просто интересное 08:05 29 янв 2018
Во Вьетнаме открылся отель, покрытый чистым золотом внутри и снаружи
Во Вьетнаме открылся отель, покрытый чистым золотом внутри и снаружи
0
Страничка добра и сплошного жизненного позитива! 21:20 Вчера

Выберете причину обращения:

Выберите действие

Укажите ваш емейл:

Укажите емейл

Такого емейла у нас нет.

Проверьте ваш емейл:

Укажите емейл

Почему-то мы не можем найти ваши данные. Напишите, пожалуйста, в специальный раздел обратной связи: Не смогли найти емейл. Наш менеджер разберется в сложившейся ситуации.

Ваши данные удалены

Просим прощения за доставленные неудобства