Новости из мира высоких технологий
<p itemscope itemtype="http://schema.org/ImageObject"> <p align="center"><img src="//s.mediasole.ru/cache/cont

С помощью редактора генома CRISPR удалось вылечить мышечную дистрофию



Редактор генома CRISPR уже неоднократно успешно использовали для лечения различных аномалий. И вот сейчас редакция журнала Science Alert сообщает, что CRISPR вновь показал свою эффективность. В этот раз при лечении мышечной дистрофии Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна (она же носит название мышечной дистрофии Беккера) – это генетическое заболевание, ассоциированное с мутацией в гене DMD, который кодирует белок дистрофин. Болезнь сцеплена с Х-хромосомой и характеризуется слабостью проксимальных мышц, вызванной дегенерацией мышечных волокон. Такие пациенты в раннем возрасте утрачивают возможность ходить, а к 30 годам у большинства развивается сердечно-легочная недостаточность, которая зачастую и является причиной смерти. Все усложняется еще и тем, что ген DMD состоит из множества «деталей» (экзонов), которые могут повредиться в процессе формирования, что и вызовет дефект в гене.

Ученые из Университета Техаса совместно со своими коллегами из Королевского ветеринарного колледжа Лондона использовали довольно интересный подход, который называется пропуск экзонов (exon skipping). Он заключается в том, что у 13% больных считывание гена можно восстановить путем удаления 51 экзона. В исследованиях участвовали собаки породы бигль, у которых имеется то же самое заболевание и за его развитие отвечает тот же самый ген, повреждение которого приводит к тем же самым последствиям.

Схема восстановления гена дистрофина при помощи пропуска экзона или восстановления его последовательности

Всего с CRISPR-системой было проведено 2 эксперимента: в первом двум щенкам с пораженным геном DMD в икроножную мышцу ввели вирусные частицы с CRISPR и через 6 недель провели контрольный замер. Выяснилось, что в мышечной ткани началось производство дистрофина суммарно в 60% от нормы. Во втором эксперименте двум другим щенкам ввели в кровь те же частицы, что вводили в мышцу. Спустя 8 недель количество дистрофина достигло концентрации до 50% от нормы у 1 щенка и до 90% от нормы у второго щенка.

При этом даже не смотря на столь впечатляющие результаты, по признанию ученых, терапия при помощи CRISPR требует проведения дополнительных и крайне длительных испытаний, ведь на данный момент не ясно, насколько долго концентрация белка поддерживается в мышцах на нужном уровне и как это влияет на организм в целом.

А как вы относитесь к генной терапии? Выскажите мнение в нашем чате телеграм.


Источник: С помощью редактора генома CRISPR удалось вылечить мышечную дистрофию
Опубликовал:
Теги: Медицина Наука CRISPR Геном Гены Лечение помощь редактор

Комментарии (0)

Пока комментариев к статье нет, но вы можете стать первым.
Написать комментарий:
Напишите ответ :
У людей обнаружили иммунитет к редактированию генома
У людей обнаружили иммунитет к редактированию генома
0
Новости высоких технологий 16:00 08 янв 2018
С помощью редактора генома CRISPR удалось воссоздать стадии развития меланомы
С помощью редактора генома CRISPR удалось воссоздать стадии развития меланомы
0
Новости высоких технологий 11:00 10 июл 2018
«Мышечный панцирь»: вот как стряхнуть с себя всё напряжение! 7 волшебных упражнений.
«Мышечный панцирь»: вот как стряхнуть с себя всё напряжение! 7 волшебных упражнений.
7
Мир Путешествий 13:25 29 авг 2017
Учёные придумали быстрый и недорогой способ секвенирования генома
Учёные придумали быстрый и недорогой способ секвенирования генома
0
Новости высоких технологий 13:30 27 мар 2017
Каша, которая способна вылечить щитовидку!
Каша, которая способна вылечить щитовидку!
29
Капризулька 13:57 13 ноя 2018
Как вылечить собственный дом?
Как вылечить собственный дом?
13
Новости и Факты (НиФ) 06:20 20 авг 2018
Модные образы редакторов популярных женских журналов
Модные образы редакторов популярных женских журналов
1
Жизнь прекрасна 11:30 27 фев 2018
Что значит для человечества переход от чтения генома к его редактированию?
Что значит для человечества переход от чтения генома к его редактированию?
0
Общество и я 20:01 18 дек 2016
5 загадок, касающихся происхождения CRISPR
5 загадок, касающихся происхождения CRISPR
0
Новости высоких технологий 07:30 16 янв 2017
15-летнюю девочку вылечили за 3 дня
15-летнюю девочку вылечили за 3 дня
3
Мир Путешествий 12:38 07 дек 2016
В Израиле врачи вылечили местного «человека-дерево» удалив наросты вместе с кожей
В Израиле врачи вылечили местного «человека-дерево» удалив наросты вместе с кожей
0
Мир Путешествий 07:00 09 сен 2017
Онлайн-конструктор архетипов с 15 января!
Онлайн-конструктор архетипов с 15 января!
0
Стиль навсегда 14:56 Сегодня

Выберете причину обращения:

Выберите действие

Укажите ваш емейл:

Укажите емейл

Такого емейла у нас нет.

Проверьте ваш емейл:

Укажите емейл

Почему-то мы не можем найти ваши данные. Напишите, пожалуйста, в специальный раздел обратной связи: Не смогли найти емейл. Наш менеджер разберется в сложившейся ситуации.

Ваши данные удалены

Просим прощения за доставленные неудобства