Новости из мира высоких технологий
<p itemscope itemtype="http://schema.org/ImageObject"> <p align="center"><img src="//s.mediasole.ru/cache/cont

С помощью редактора генома CRISPR удалось вылечить мышечную дистрофию



Редактор генома CRISPR уже неоднократно успешно использовали для лечения различных аномалий. И вот сейчас редакция журнала Science Alert сообщает, что CRISPR вновь показал свою эффективность. В этот раз при лечении мышечной дистрофии Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна (она же носит название мышечной дистрофии Беккера) – это генетическое заболевание, ассоциированное с мутацией в гене DMD, который кодирует белок дистрофин. Болезнь сцеплена с Х-хромосомой и характеризуется слабостью проксимальных мышц, вызванной дегенерацией мышечных волокон. Такие пациенты в раннем возрасте утрачивают возможность ходить, а к 30 годам у большинства развивается сердечно-легочная недостаточность, которая зачастую и является причиной смерти. Все усложняется еще и тем, что ген DMD состоит из множества «деталей» (экзонов), которые могут повредиться в процессе формирования, что и вызовет дефект в гене.

Ученые из Университета Техаса совместно со своими коллегами из Королевского ветеринарного колледжа Лондона использовали довольно интересный подход, который называется пропуск экзонов (exon skipping). Он заключается в том, что у 13% больных считывание гена можно восстановить путем удаления 51 экзона. В исследованиях участвовали собаки породы бигль, у которых имеется то же самое заболевание и за его развитие отвечает тот же самый ген, повреждение которого приводит к тем же самым последствиям.

Схема восстановления гена дистрофина при помощи пропуска экзона или восстановления его последовательности

Всего с CRISPR-системой было проведено 2 эксперимента: в первом двум щенкам с пораженным геном DMD в икроножную мышцу ввели вирусные частицы с CRISPR и через 6 недель провели контрольный замер. Выяснилось, что в мышечной ткани началось производство дистрофина суммарно в 60% от нормы. Во втором эксперименте двум другим щенкам ввели в кровь те же частицы, что вводили в мышцу. Спустя 8 недель количество дистрофина достигло концентрации до 50% от нормы у 1 щенка и до 90% от нормы у второго щенка.

При этом даже не смотря на столь впечатляющие результаты, по признанию ученых, терапия при помощи CRISPR требует проведения дополнительных и крайне длительных испытаний, ведь на данный момент не ясно, насколько долго концентрация белка поддерживается в мышцах на нужном уровне и как это влияет на организм в целом.

А как вы относитесь к генной терапии? Выскажите мнение в нашем чате телеграм.


Источник: С помощью редактора генома CRISPR удалось вылечить мышечную дистрофию
Опубликовал:
Теги: Медицина Наука CRISPR Геном Гены Лечение помощь редактор

Комментарии (0)

Пока комментариев к статье нет, но вы можете стать первым.
Написать комментарий:
Напишите ответ :
У людей обнаружили иммунитет к редактированию генома
У людей обнаружили иммунитет к редактированию генома
0
Новости высоких технологий 16:00 08 янв 2018
С помощью редактора генома CRISPR удалось воссоздать стадии развития меланомы
С помощью редактора генома CRISPR удалось воссоздать стадии развития меланомы
0
Новости высоких технологий 11:00 10 июл 2018
Учёные придумали быстрый и недорогой способ секвенирования генома
Учёные придумали быстрый и недорогой способ секвенирования генома
0
Новости высоких технологий 13:30 27 мар 2017
«Мышечный панцирь»: вот как стряхнуть с себя всё напряжение! 7 волшебных упражнений.
«Мышечный панцирь»: вот как стряхнуть с себя всё напряжение! 7 волшебных упражнений.
7
Мир Путешествий 13:25 29 авг 2017
Как вылечить собственный дом?
Как вылечить собственный дом?
11
Новости и Факты (НиФ) 06:20 20 авг 2018
Модные образы редакторов популярных женских журналов
Модные образы редакторов популярных женских журналов
1
Жизнь прекрасна 11:30 27 фев 2018
Что значит для человечества переход от чтения генома к его редактированию?
Что значит для человечества переход от чтения генома к его редактированию?
0
Общество и я 20:01 18 дек 2016
5 загадок, касающихся происхождения CRISPR
5 загадок, касающихся происхождения CRISPR
0
Новости высоких технологий 07:30 16 янв 2017
Ученые тайно обсудили вопрос возможности создания искусственного генома человека
Ученые тайно обсудили вопрос возможности создания искусственного генома человека
0
Новости высоких технологий 17:36 15 май 2016
15-летнюю девочку вылечили за 3 дня
15-летнюю девочку вылечили за 3 дня
3
Мир Путешествий 12:38 07 дек 2016
Удаляем морщины и угри при помощи настойки элеутерококка
Удаляем морщины и угри при помощи настойки элеутерококка
25
Все главные темы 13:10 15 июн 2018
Привезла из Рима бодрящий рецепт, всех коллег подсадила! Больше никакой молочной пенки, сливок или пряностей.
Привезла из Рима бодрящий рецепт, всех коллег подсадила! Больше никакой молочной пенки, сливок или пряностей.
1
Цветик-семицветик 17:57 Вчера

Выберете причину обращения:

Выберите действие

Укажите ваш емейл:

Укажите емейл

Такого емейла у нас нет.

Проверьте ваш емейл:

Укажите емейл

Почему-то мы не можем найти ваши данные. Напишите, пожалуйста, в специальный раздел обратной связи: Не смогли найти емейл. Наш менеджер разберется в сложившейся ситуации.

Ваши данные удалены

Просим прощения за доставленные неудобства