Новости из мира высоких технологий

С помощью редактора генома CRISPR удалось вылечить мышечную дистрофию

Редактор генома CRISPR уже неоднократно успешно использовали для лечения различных аномалий. И вот сейчас редакция журнала Science Alert сообщает, что CRISPR вновь показал свою эффективность. В этот раз при лечении мышечной дистрофии Дюшенна.

Мышечная дистрофия Дюшенна (она же носит название мышечной дистрофии Беккера) – это генетическое заболевание, ассоциированное с мутацией в гене DMD, который кодирует белок дистрофин. Болезнь сцеплена с Х-хромосомой и характеризуется слабостью проксимальных мышц, вызванной дегенерацией мышечных волокон. Такие пациенты в раннем возрасте утрачивают возможность ходить, а к 30 годам у большинства развивается сердечно-легочная недостаточность, которая зачастую и является причиной смерти. Все усложняется еще и тем, что ген DMD состоит из множества «деталей» (экзонов), которые могут повредиться в процессе формирования, что и вызовет дефект в гене.

Ученые из Университета Техаса совместно со своими коллегами из Королевского ветеринарного колледжа Лондона использовали довольно интересный подход, который называется пропуск экзонов (exon skipping). Он заключается в том, что у 13% больных считывание гена можно восстановить путем удаления 51 экзона. В исследованиях участвовали собаки породы бигль, у которых имеется то же самое заболевание и за его развитие отвечает тот же самый ген, повреждение которого приводит к тем же самым последствиям.

Схема восстановления гена дистрофина при помощи пропуска экзона или восстановления его последовательности

Всего с CRISPR-системой было проведено 2 эксперимента: в первом двум щенкам с пораженным геном DMD в икроножную мышцу ввели вирусные частицы с CRISPR и через 6 недель провели контрольный замер. Выяснилось, что в мышечной ткани началось производство дистрофина суммарно в 60% от нормы. Во втором эксперименте двум другим щенкам ввели в кровь те же частицы, что вводили в мышцу. Спустя 8 недель количество дистрофина достигло концентрации до 50% от нормы у 1 щенка и до 90% от нормы у второго щенка.

При этом даже не смотря на столь впечатляющие результаты, по признанию ученых, терапия при помощи CRISPR требует проведения дополнительных и крайне длительных испытаний, ведь на данный момент не ясно, насколько долго концентрация белка поддерживается в мышцах на нужном уровне и как это влияет на организм в целом.

А как вы относитесь к генной терапии? Выскажите мнение в нашем чате телеграм.


Источник: С помощью редактора генома CRISPR удалось вылечить мышечную дистрофию
Автор:
Теги: Медицина Наука CRISPR Геном Гены Лечение помощь редактор

Комментарии (0)

Сортировка: Рейтинг | Дата
Пока комментариев к статье нет, но вы можете стать первым.
Написать комментарий:
Напишите ответ :
5 загадок, касающихся происхождения CRISPR
5 загадок, касающихся происхождения CRISPR
0
Новости высоких технологий 07:30 16 янв 2017
Что значит для человечества переход от чтения генома к его редактированию?
Что значит для человечества переход от чтения генома к его редактированию?
0
Общество и я 20:01 18 дек 2016
Избавиться от морщин дома с помощью приборов
Избавиться от морщин дома с помощью приборов
40
Женский развлекательный и поучительный сайт. 07:05 18 ноя 2019
Каша, которая способна вылечить щитовидку!
Каша, которая способна вылечить щитовидку!
54
Женский каприз 13:57 13 ноя 2018
Как Майклу Джексону удалось победить силу тяжести, выполняя свой легендарный наклон
Как Майклу Джексону удалось победить силу тяжести, выполняя свой легендарный наклон
8
Человек познаёт мир 11:30 01 янв 2024
Продукты, которые помогают похудеть и нарастить мышечную массу
Продукты, которые помогают похудеть и нарастить мышечную массу
0
Жизнь прекрасна 12:15 08 фев 2018
Как почистить карпа с помощью кипятка
Как почистить карпа с помощью кипятка
3
Сайт обо всём и для всех 15:51 15 фев 2024
Отрастите густые брови и ресницы с помощью отличного народного средства
Отрастите густые брови и ресницы с помощью отличного народного средства
7
УДачные советы 16:00 01 фев 2023
Как один австрийский врач спас жизнь тысячам детей с помощью обычного супа из морковки: Эрнст Моро
Как один австрийский врач спас жизнь тысячам детей с помощью обычного супа из морковки: Эрнст Моро
2
Человек познаёт мир 16:30 04 дек 2023
Как вылечить миому матки без гормональной терапии и избежать операции
Как вылечить миому матки без гормональной терапии и избежать операции
10
Женский каприз 13:57 13 ноя 2018
В каких книгах писателям прошлого удалось предсказать жизнь в наши дни
В каких книгах писателям прошлого удалось предсказать жизнь в наши дни
2
Человек познаёт мир 15:30 28 май 2023
Памятка редактора часть 2
Памятка редактора часть 2
0
И Про Это 20:00 07 дек 2016

Выберете причину обращения:

Выберите действие

Укажите ваш емейл:

Укажите емейл

Такого емейла у нас нет.

Проверьте ваш емейл:

Укажите емейл

Почему-то мы не можем найти ваши данные. Напишите, пожалуйста, в специальный раздел обратной связи: Не смогли найти емейл. Наш менеджер разберется в сложившейся ситуации.

Ваши данные удалены

Просим прощения за доставленные неудобства