Новую технологию лечения хореи Хантингтона испытали на лабораторных крысах, которые, находясь в начальной стадии заболевания, получили экспериментальный препарат, сумевший полностью остановить прогрессирование болезни.
Хорея Хантингтона (в другом варианте перевода — хорея Гентингтона) — это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, вызванное мутацией в гене НТТ. В результате мутации повреждается структура белка, что приводит к цепи других «поломок» в нервных клетках и их структурах. При развитии заболевания нарушаются двигательные и умственные способности. Продолжительность жизни больных хореей резко сокращается после появления первых симптомов и редко превышает 20 лет.
Эффективного лечения хореи Хантингтона пока не существует. Как-то облегчить течение болезни или улучшить качество жизни тоже практически невозможно, но ученые по всему миру ищут способ справиться с болезнью. Исследователи из Имперского колледжа Лондона (Imperial College London) использовали новый подход, который показал достаточно впечатляющие результаты. Ученые сделали больным грызунам инъекцию генно-инженерного белка, содержащего домен типа «цинковый палец», способный связываться с ДНК поврежденного гена и блокировать экспрессию мутантного белка.
Над разработкой и синтезом генно-инженерного белка авторы трудились более десятка лет. Они смогли добиться того, что эффект от инъекции длился несколько месяцев, в течение которых у грызунов не наблюдалось ухудшения. В последней серии экспериментов белок вводился 12 мышам. Через 3 недели после инъекции улучшение состояния сохранилось у 77% особей, а спустя 12 недель – у 48%. У 2% мышей сохранить состояние удалось на шесть месяцев.
Пока непонятно, сработает ли этот метод на людях, однако авторы очень хотели бы получить одобрение, чтобы приступить к испытаниям в течение ближайших пяти лет.
Комментарии (0)