Новости из мира высоких технологий
<p align="center"><img class="aligncenter size-full wp-image-221889" title="Гены" src="//mediasole.ru/data/ima

Что такое генная терапия?



Гены

В медицине наших дней слово «ген» мелькает во всевозможных контекстах и спряжениях. Есть генетика и геномика. Есть метагеномика, генетическая инженерия, прогнозирование генов и молекулярное генотипирование. Легко спутать различные ветви науки о ДНК, если сам ею не занимаешься, но вы наверняка слышали об одной подкатегории, которая частенько появлялась в СМИ в последние годы: генная терапия. Что такое генная терапия? Это медицинское использование генетического материала.

Чтобы понять, что все это значит и почему эта терапия настолько мощная, нужно начать с небольшого вступления в работу самих генов. Гены находятся в надежно защищенном геноме клетки, библиотеке чертежей, которые позволяют каждому живому существу развиваться и перестраивать себя должным образом. Чтобы реализовать на практике свой код, большинство генов должны быть «переведены» в белок — код ДНК определяет порядок аминокислот, которые должны быть добавлены к цепочке, которая впоследствии складывается в форму, заданную последовательностью. Именно через эту сложенную трехмерную структуру белок выполняет свою функцию в клетке.

Так что если вы хотите изменить происходящее в клетке, вы можете добиться этого путем изменения ДНК, которая кодирует форму белка, который выступает исполнителем. И если есть проблема дозировки, например, одна копия гена вместо двух, мы можем увеличить выход белка, поместив нашу собственную вторую копию. В любом случае мы меняем гены, доступные регулярному машинному аппарату клетки по производству белка, чтобы изменить поведение клеток.

Звучит просто. Но так ли просто это сделать? Конечно, нет.

Во-первых, очень сложно поместить новые или измененные гены в клетки, которые нужно исправить. Клетки специально развивались так, чтобы не дать этому случиться — ученым приходится взламывать вирусы, которые развивались, чтобы проникать в клетку, с этой целью. Но и они по-прежнему не идеальны; каждая отдельная клеточка вашего тела имеет собственную копию генома, полного и (в основном) идентичного остальным, и невозможно изменить каждую клетку вашего тела. Даже если мы успешно отредактируем миллионы копий вашего генома, останутся миллиарды нетронутых.

Таким образом, самые первые и по-прежнему важнейшие применения генной терапии включали пробирки — у пациента извлекали образец костного мозга, изменяли интересующий ген, а затем вводили исправленные клетки обратно носителю. Это, как правило, работало только если исправленные клетки жили дольше или пребывали в лучшем здравии, чем их природные аналоги, так что в конечном итоге вытесняли больные клетки и преобладали в популяции.

Только теперь стало возможно редактирование генов в теле живого пациента. Генная терапия наживую сейчас лучше всего справляется с проблемами, которые задевают конкретный тип клеток, ограниченное их число. Генетическая проблема, которую мы решаем, может оставаться в остальных нетронутых клетках, но если она не использует их для функционирования, то это не считается медицинской проблемой. В качестве примеров современных целевых клеток называются определенные типы клеток печени и кохлеарные волосковые клетки ушей млекопитающих.

В обоих случаях повторное лечение вирусом может «заразить» достаточно высокую долю специфической популяции клеток нашим терапевтическим геном, чтобы проявился необходимый эффект. Некоторые методы генной терапии просто помещают медицинский ген в ядро клетки-хозяина, где он будет находиться и делать белки, как и по естественным чертежам. Однако в долгосрочной перспективе это работает лишь с клетками, которые не делятся со временем, вроде нейронов. Если клетки делятся, как большинство клеток, наш ген может прилипнуть к геному клетки-носителя или отставать всякий раз, когда клетка воспроизводится.

Основная технология достижения такого рода сращивания называется CRISPR; аббревиатура означает короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами. Важно то, что если вставлять наш ген вместе с системой протеинов и РНК CRISPR, ген будет сращиваться с геномом где пожелаете. Клетки будут делиться и воспроизводить встроенный ген так, будто он был там все время.

Важно помнить, что исправляя генетическую проблему, мы ничего не меняем в наследуемости заболевания. Исправление глухоты путем редактирования ДНК в кохлеарных волосковых клетках, например, не уменьшает вероятность передачи заболевания потомству.


Источник: Что такое генная терапия?
Опубликовал:
Теги: Наука вирус Время Генетика Геном Гены ДНК CRISPR

Комментарии (0)

Сортировка: Рейтинг | Дата
Пока комментариев к статье нет, но вы можете стать первым.
Написать комментарий:
Напишите ответ :
Впервые генная терапия привела к остановке процесса старения человека
Впервые генная терапия привела к остановке процесса старения человека
0
Новости высоких технологий 18:30 25 апр 2016
Как вылечить миому матки без гормональной терапии и избежать операции
Как вылечить миому матки без гормональной терапии и избежать операции
1
Женский каприз 13:57 13 ноя 2018
Рольставни для окон дома и квартиры Рольставни для окон дома и квартиры
Это кото-терапия, а именно подборка фотографий спящих котов.
Это кото-терапия, а именно подборка фотографий спящих котов.
16
Страничка добра и сплошного жизненного позитива! 06:08 01 авг 2019
Ужасы генной инженерии: 7 самых страшных пород домашних животных
Ужасы генной инженерии: 7 самых страшных пород домашних животных
1
Дача сад огород и просто интересное 08:16 22 авг 2016
ДЕРЖИМ ФОРМУ. Тренировки для женщин. Йога-терапия
ДЕРЖИМ ФОРМУ. Тренировки для женщин. Йога-терапия
10
Дома лучше! 08:01 11 апр 2019
Лучшая домашняя терапия в борьбе с воспалением. Забудь о болезнях раз и навсегда!
Лучшая домашняя терапия в борьбе с воспалением. Забудь о болезнях раз и навсегда!
2
Женский каприз 03:14 24 дек 2017
Элизабет Пэрриш — первый генно-модифицированный человек
Элизабет Пэрриш — первый генно-модифицированный человек
0
Дача сад огород и просто интересное 16:25 20 май 2019
10 продуктов питания, которые существуют благодаря древней генной инженерии
10 продуктов питания, которые существуют благодаря древней генной инженерии
0
Дача сад огород и просто интересное 10:55 04 окт 2016
В Китае родились первые в мире генно-модифицированные младенцы
В Китае родились первые в мире генно-модифицированные младенцы
1
Интересный мир 11:48 29 ноя 2018
Генная инженерия против продовольственного кризиса
Генная инженерия против продовольственного кризиса
0
Новости высоких технологий 18:30 27 апр 2016
Единственная в мире семья с генной мутацией, из-за которой они не чувствуют боли
Единственная в мире семья с генной мутацией, из-за которой они не чувствуют боли
0
Интересный мир 20:45 23 дек 2017
Mercedes EQV 2020 – новый электрический минивэн пополнил линейку EQ
Mercedes EQV 2020 – новый электрический минивэн пополнил линейку EQ
0
https://avtoaziya.ru 12:59 Сегодня

Выберете причину обращения:

Выберите действие

Укажите ваш емейл:

Укажите емейл

Такого емейла у нас нет.

Проверьте ваш емейл:

Укажите емейл

Почему-то мы не можем найти ваши данные. Напишите, пожалуйста, в специальный раздел обратной связи: Не смогли найти емейл. Наш менеджер разберется в сложившейся ситуации.

Ваши данные удалены

Просим прощения за доставленные неудобства